Uso speciale dei farmaci ai sensi della Legge 648/96 – elenco farmaci e uso terapeutico – Maggio 2014

Principio attivo

Indicazione terapeutica

6-mercaptopurina (6-mp) Pazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti)
Acido cis-retinoico Trattamento adiuvante del neuroblastoma stadio 3° e 4° ad alto rischio
Adalimumab (humira) Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica Giovanile
Adenosin-deaminasi (adagen) Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi
Afamelanotide Trattamento della Protoporfiria Eritropoietica (EPP)
Anagrelide Terapia di prima linea della trombocitemia essenziale in pazienti di età inferiore ai 40 anni.
Biotina Deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi
Boceprevir (victrelis) Trattamento antivirale
Bortezomib (velcade) In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo refrattario/recidivato.
Bosentan Trattamento dell’ipertensione Polmonare Cronica Tromboembolica (IPCTE) inoperabile mediante intervento chirurgico di Endoarteriectomia Polmonare (EAP)
Brentuximab vedotin (adcetris) Trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma di Hodgkin (HL) CD30+ recidivante o refrattario :
1. in seguito a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) oppure
2. in seguito ad almeno due precedenti regimi terapeutici quando l’ASCT o la polic
Ciclosporina a Nefrite lupica
Cinacalcet cloridrato Trattamento dell’ipercalcemia indotta da iperparatiroidismo secondario nei pazienti portatori di trapianto renale.
Cladribina (litak) Mastocitosi sistemica aggressiva in terapia di prima linea o successiva
Leucemia a mastcellule in terapia di prima linea o successiva.
Crisantaspasi (erwinase) Trattamento di pazienti in età pediatrica affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima linea con Asparaginasi da E. Coli e/o pegaspargasi.
Trattamento di pazienti giovani/adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima linea con pegaspargasi.
Crizotinib (xalkori) Trattamento di pazienti adulti pretrattati per carcinoma polmonare non a piccole cellule positivo per ALK (chinasi del linfoma anaplastico) in stadio avanzato.
Defibrotide (defitelio) Trattamento dei pazienti affetti da malattia veno-occlusiva epatica grave (VOD) in seguito a trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
D-penicillamina Terapia del Morbo di Wilson, terapia della cistinosi/cistinuria, terapia delle intossicazioni professionali
Eculizumab (soliris) Trattamento dell’emolisi intravascolare dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che non abbiano ricevuto in precedenza trasfusioni. Terapia della Sindrome Emolitica Uremica (SEU) atipica
Epoetina alfa e beta
Eprex – epoetina alfa
Neorecormon – epoetina beta
Sindromi mielodisplastiche (MDS)
Anemia refrattaria (AR), con sideroblasti (RARS) e senza sideroblasti (RA)
Epoetina alfa (binocrit) Trattamento della Sindrome mielodisplastica
Idebenone Trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.
Idrocortisone Trattamento della sindrome degli spasmi infantili (sindrome di West)
Idrossiurea Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante
Infliximab (remicade) Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica Giovanile.
Interferone alfa-2b ricombinante Micosi fungoide
Interferone alfa ricombinante
(2a e 2b)
Particolari emangiomi che per sede e/o dimensione compromettano strutture vitali o determinino complicazioni che mettono in pericolo di vita. Forme refrattarie della malattia di Behçet. Trattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercato. In monoterapia nel trattamento dell’ epatite acuta da HCV.
Lamivudina Profilassi della recidiva di epatite HBV correlata dopo trapianto di fegato. Profilassi della riattivazione dell’epatite B in portatori inattivi di HBsAg in corso di terapia immunosoppressiva e di soggetti HBsAg-negativi e anti-HBc positivi candidati a terapie fortemente immunosoppressive.
L-arginina Patologie conseguenti a difetti enzimatici del ciclo dell’urea
Lenalidomide (revlimid) Trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti
Levocarnitina Terapia dell’aciduria organica e difetti della beta-ossidazione degli acidi grassi.
Lomitapide Trattamento della ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFHe).
Metirapone (metopirone) Trattamento dei pazienti con Sindrome di Cushing.
Metotrexato Trattamento medico della gravidanza ectopica
Mexiletina (mexitil) Nelle malattie neuromuscolari
Micofenolato mofetile Malattia ‘trapianto verso ospite’
Misoprostolo Induzione medica dell’espulsione del materiale abortivo dopo aborto spontaneo del I trimestre. Dilatazione della cervice uterina nell’interruzione terapeutica della gravidanza in associazione a mifepristone.
Mitotane (lysodren) Sindrome di Cushing grave (trattata con terapia radiante o in preparazione all’intervento chirurgico).
Octreotide acetato Diarrea secretoria refrattaria da sindrome dell’intestino corto e da pregressi interventi chirurgici sullo stomaco.
Octreotide Ipotensione ortostatica grave in disfunzioni generalizzate del Sistema Nervoso Vegetativo
Octreotide acetato Fistole pancreatiche
Octreotide nella formulazione a rilascio prolungato Angiomatosi non suscettibile di altri trattamenti farmacologici e/o di asportazione chirurgica
Pasireotide (signifor) Trattamento di pazienti con malattia di Cushing nei quali la terapia medica sia appropriata
Peg-asparaginasi (oncaspar) Trattamento in prima linea di pazienti pediatrici/giovani/
adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)
Ponatinib (iclusig) Trattamento della Leucemia Mieloide Cronica (LMC) Ph+ e della Leucemia Acuta Linfoide (LAL) Ph+, in pazienti adulti resistenti agli inibitori delle tirosino-chinasi di seconda generazione (dasatinib; nilotinib), limitatamente ai pazienti che esprimono la mutazione T315I.
Ribavirina Terapia della recidiva da HCV in pazienti già sottoposti a trapianto di fegato per epatopatia cronica C. Terapia dell’epatite cronica e della cirrosi compensata da virus dell’epatite C. Trattamento di pazienti affetti da pemfigo grave e refrattario ai comuni trattamenti immunosoppressivi. Trattamento della crioglobulinemia mista HCV-correlata refrattaria alla terapia antivirale
Siero antilinfocitario di cavallo (atgam) Terapia dell’ aplasia midollare acquisita
Telaprevir (incivo) Trattamento antivirale
Teriparatide (paratormone – pth) Terapia sostitutiva ormonale per la cura dell’ipoparatiroidismo cronico grave.
Tetrabenazina Trattamento dei pazienti adulti con Sindrome di Gilles de la Tourette.
Tetraidrobiopterina Iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterina-sintetasi.
Tiopronina Cistinuria in associazione all’alcalinizzazione delle urine.
Tireotropina alfa (thyrogen) Somministrazione post-tiroidectomia in pazienti affetti da carcinoma differenziato della tiroide (CDT) in terapia ormonale soppressiva (THST) per il trattamento con iodio radioattivo (131I) delle lesioni secondarie loco-regionali e a distanza iodio-captanti, che presentino una delle seguenti condizioni:
a) Incapacità di raggiungere adeguati livelli di TSH (valori superiori a 30 µUI/ml) da stimolazione endogena per condizioni cliniche concomitanti (ad es. ipopituitarismo primario o secondario, metastasi funzionanti);
b) gravi condizioni cliniche potenzialmente aggravate dall’ipotiroidismo iatrogeno:
– anamnesi positiva per ictus o TIA
– franca cardiomiopatia (classe NYHA III o IV)
– severa insufficienza renale (stadio 3 o superiore)
– disturbi psichiatrici gravi (depressione grave, psicosi).
Trientine dicloridrato Trattamento del Morbo di Wilson per i pazienti per i quali la D-penicillamina sia inefficace.
Valganciclovir Trattamento ‘pre-emptive’ dell’infezione da CMV in pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
Zinco solfato Morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.

Fonte: AIFA, Maggio 2014

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